Comme la LLC ne provoque pas de changement majeur dans le sang, elle peut rester stable pendant des années et ne nécessite aucun traitement. Le médecin peut toutefois décider de prescrire un traitement peu énergique afin de maintenir le nombre de cellules sanguines à un niveau adéquat. Plus rarement, un traitement plus énergique sera nécessaire afin d'augmenter le nombre de globules blancs ou de traiter les complications telle que l'anémie.
Les médecins traitent généralement la LMC au moyen d'une classe de médicaments appelés inhibiteurs de la tyrosine kinase. Ce type de traitement est nommé thérapie moléculaire ciblée et agit en bloquant la capacité des cellules anormales à stimuler de façon excessive la production de divers types de cellules sanguines. Dans de nombreux cas, ce traitement fait disparaître les signes de leucémie et on dit alors que la personne est en rémission (étape à laquelle les concentrations normales de cellules sanguines sont rétablies). La rémission peut être de courte durée, mais lorsqu'elle se prolonge à long terme, on ne retrouve plus de cellules anormales dans le sang.
Le nombre de globules blancs et la santé générale doivent faire l'objet de surveillance, mais les personnes atteintes peuvent habituellement poursuivre leurs activités normales durant le traitement.
Des traitements plus énergiques sont prescrits dans le but d'induire une rémission des leucémies aiguës - stade où le nombre normal de globules sanguins est rétabli. Pour obtenir ce résultat, on a recours à différentes associations de médicaments de chimiothérapie.
Au cours du traitement de la leucémie aiguë, les taux de certaines composantes sanguines peuvent s'abaisser, ce qui entraîne une anémie (manque de globules rouges) ou une augmentation des risques d'infection. Lorsque le nombre de globules rouges ou de plaquettes devient trop bas, une transfusion sanguine peut être nécessaire. Des antibiotiques peuvent également être administrés afin d'éliminer les infections. Les effets secondaires de la chimiothérapie sont notamment des nausées, des vomissements et une perte des cheveux.
La greffe de moelle osseuse est le seul moyen pour guérir la LMC, mais on y a recours rarement de nos jours étant donné le succès des inhibiteurs de la tyrosine kynase à agir sur le chromosome Philadelphie et à induire une rémission. La greffe de moelle osseuse est plus courante dans le traitement de la LMA et de la LAL, lorsque la chimiothérapie seule offre peu de chances de guérison. Ce traitement ne peut être effectué que s'il y a appariement exact entre la moelle osseuse du donneur et celle de la personne qui reçoit la transplantation. Sinon, l'organisme considère les cellules transplantées comme « étrangères » et les rejette.
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